2021年12月3日，国家医保局发布消息：全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被纳入医保，2022年1月1日起正式执行。该药经过国家医保局“灵魂砍价”， 每针价格从70万元降至3.3万元 。

新年第一天，多地开打

患儿家长：最好的礼物

“以前这个药离我们太遥远，就像看天上的星星一样，现在终于看到了希望。”1月1日7时许，山东枣庄市一位4岁的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿顺利注射靶向治疗药物诺西那生钠后，患者母亲喜极而泣。

据新华社，脊髓性肌萎缩症是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病， 在我国新生儿中发病率约为1/6000到1/10000，目前约有患者3万多名 。山东大学齐鲁医院神经内科遗传代谢病与罕见病专业主任赵玉英说，诺西那生钠注射液是我国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。2019年进入中国市场时，每针价格近70万元，其昂贵的价格让患者家属难以承受。

2021年12月3日，国家医保局公布74种新药进医保，广受关注的“天价救命药”诺西那生钠注射液位列其中。在经过8轮谈判后， 该药以3.3万元每针的“地板价”进入新版医保药品目录 ，这让不少患者看到了希望。

枣庄市市中区医保局局长陈芹说，新版国家医保药品目录公布后，医保部门第一时间对辖区患者进行排查，与患者家属取得联系。在确定患者的用药需求后，经过与药企多次沟通，最终确保患儿能够第一时间得到药物救治。

“2021年12月4日接到医保部门的电话，我们两口子像抓住了救命稻草一样，孩子赶上了好政策。”患者母亲说，新版国家医保药品目录公布当天，恰好是孩子生日， 这无疑是孩子最好的生日礼物 。

“医保部门还帮患儿办理了枣庄城市定制补充商业险‘枣惠保’，患儿第一年需要注射6次药物，第二年开始每4个月注射1针。通过医保报销、补充商业险、医疗救助等方式，患儿家庭每年需要自费大约几万元，大幅减轻了家庭负担。”陈芹说。

枣庄市妇幼保健院儿童重症科主任孙笑茜说，患儿完成注射后，各项生命体征正常。这位4岁的小朋友在打针前曾笑着对爸爸妈妈说：“等打完针，我就能飞啦。”

此外，据央视新闻，在湖北武汉，1月1日上午10时许，患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的桐桐，在武汉儿童医院接受了诺西那生钠注射成为该药物被纳入医保后，湖北首位接受注射的患儿桐桐的母亲郑女士含泪致谢说，感谢国家的好政策， 这是送给我们全家最好的新年礼物 。

与此同时，在浙江大学医学院附属儿童医院住院部医生毛姗姗对脊髓性肌萎缩症（SMA）患者馨馨说，今天是2022年第一天，我们会给你身上打一针就有一个非常好的礼物进到你的身体里了。上午10点半，馨馨顺利完成了注射，馨馨的爸爸王先生表示， 国家救了我们这个小群体，真的很感谢国家 。

曾因“天价医疗费”引热议

为何诺西那生钠定价这么贵？

SMA，即脊髓性肌萎缩症，是一种由基因缺陷所导致的常染色体隐性遗传病， 也是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一 。

就在2021年9月， 网传一西安交通大学附属第二医院儿科神经康复病区住院收费票据显示， 一名1岁幼女从2021年8月17日开始，住院4天直到8月21日，花费55万元 。

其中床位费620元，化验费930元，护理费80元，检查费1555元，诊查费120元，西药费550177.2元。

当时这个新闻就冲上了热搜，网友纷纷质疑“天价医疗费”“医院乱收费”。然而，彼时这位患儿就是身患SMA，使用的药品就是诺西那生钠。

据《每日经济新闻》当时的报道， 西安交大附属第二医院儿童SMA诊疗中心首席专家、患儿治疗团队学科负责人黄邵平教授介绍称， 脊髓性肌萎缩症（SMA）是一个致死、致残率非常高的疾病 ，发病率大约万分之一，若不积极治疗，将逐渐出现多系统的功能损害，最终会出现呼吸衰竭，随时有生命终止的可能。“ 如果没有靶向治疗，就只能听其自然，也就是说 一型SMA患者70%-80%的会在两岁以前夭折，二型SMA患者5、6岁以后只能坐轮椅 。”

据了解，2018年5月，脊髓性肌萎缩症被列入国家 卫生健康委员会 等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，是排位第二的神经肌肉罕见病。

据21世纪经济报道，山东大学齐鲁儿童医院小儿神经内科的主任金瑞峰介绍称， 普通人中大约每40-50人中就有一名SMA隐性基因携带者 。作为一种常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，按照遗传学概率，如果两个携带者结合， 每次怀孕都有四分之一的几率生下SMA患儿 。而婴幼儿期起病的患儿大概率无法活到2岁，因此， SMA也被称为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手” 。

由渤健公司研发的诺西那生钠注射液，正是全球首款针对SMA致病原因的疾病修正治疗药物。2016年12月，诺西那生钠注射液在美国获批。2018年，诺西那生钠注射液进入中国《第一批临床急需境外新药名单》，2019年2月在中国获批上市。在国内获批上市之初，诺西那生钠每单位定价为69.97万元，后来降至55万元，全国统一价。

据悉，诺西那生钠的治疗包括负荷剂量与维持剂量两部分， 需要在第1天、第14天、第28天、第63天分别在鞘内注射，以后每4个月注射一次，终生用药 。根据最新的SMA患者援助方案，患者可以享受负荷剂量“1+5”的援助方案，即买1瓶赠5瓶，此后的维持剂量援助方案为“1+2”。这意味着， 患者每年的治疗费为55万元 。

据红星新闻此前报道，该类药物的价格一直居高不下，即便在美国也属于普通民众难以负担的药物。

在美国，诺西那生钠注射液定价为12.5万美元（约合人民币80万元）/针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年费用降低一半，至37.5万美元。华盛顿州卫生保健部门的首席药剂师唐娜·沙利文曾公开发表不满，认为虽然该药给SMA患者带来了一些希望，但巨额的成本将给华盛顿州的医疗补助预算带来巨大压力，可能导致立法者不得不削减其他可选的医疗补助服务。

据悉，相对于诺西那生钠注射液这种需要每年反复多次注射药物，诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗， 但Zolgensma的定价也被视为真正的“天价”，高达210万美元（约合人民币1500万元） ，而且该药仅在欧盟、美国、日本等上市。

曾因“灵魂砍价”上热搜

医保代表：每一个小群体都不应该被放弃

时间回到2021年12月3日，当天一场“灵魂砍价”连上了三个微博热搜。

一则“ 医保药品谈判再现灵魂砍价 医保谈判药企代表说快掉眼泪了 ”的视频经央视新闻、人民日报等发布后，引发网友热议。

在当日的2021年国家医保药品目录谈判中，7种罕见病用药纳入医保目录，其中包括备受关注的用于治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液。

在国内获批上市之初， 诺西那生钠每单位定价为69.97万元，后来降至55万元。 经过这次国家医保药品目录谈判后，这款药品不仅降价 ， 更能够纳入医保报销范围内容 ，这将极大减轻患儿家庭的就医负担。

冲上热搜的视频就再现了这场谈判，双方谈判进行了一个半小时，企业谈判代表进行了8次商量。其间，企业谈判代表表示“快掉眼泪了”。医保方谈判代表说， 每一个小群体都不应该被放弃 。